AHA-EMI Studie

Emicizumab bei Patienten mit erworbener Hämophilie A: Internationale, multizentrische, einarmige, offene klinische Studie.

Die erworbenen Hämophilie ist eine schwere autoimmune Blutungsstörung, die durch neutralisierende Antikörper gegen einen Gerinnungsfaktor verursacht wird. Die Standardbehandlung umfasst eine immunsuppressive Therapie. In jüngster Zeit wird zur Behandlung von Patienten mit erworbener Hämophilie eine Prophylaxe mit Emicizumab eingesetzt.

Wie kann Patienten und Patientinnen, die an einer erworbenen schweren Blutungsneigung leiden, alternativ zur komplikationsreichen Standardtherapie mittels Immunsuppression geholfen werden? Mit dieser Fragestellung beschäftigte sich die klinische Phase-2-Studie „AHA-EMI“, die von Herrn Univ.-Prof. Andreas Tiede von der Medizinischen Hochschule Hannover wissenschaftlich geleitet und von der GWT als Sponsor koordiniert wurde.​ In dieser Studie wurde untersucht, ob Emicizumab, Erkrankte mit erworbener Hämophilie A vor Blutungen schützt und einen Aufschub der Immunsuppression in den ersten 12 Wochen nach der Diagnose ermöglicht.​

Vom 25. März 2021 bis zum 10. Juni 2022 wurden insgesamt 47 Patienten an 11 Studienzentren in Deutschland und 2 Studienzentren in Österreich untersucht. Die Studie umfasste eine Screening-Phase, einen Behandlungszeitraum von 12 Wochen und eine Nachbeobachtungsphase von 12 Wochen. Während der Studie wurden sowohl die Wirksamkeit als auch die Sicherheit und Verträglichkeit des Studienmedikaments untersucht.

Die Ergebnisse dieser Studie zeigen einen besseren Schutz vor Blutungen und eine verbesserte Überlebensrate bei Patienten, die mit Emicizumab behandelt wurden, im Vergleich zu Patienten, die mit einer immunsuppressiven Therapie behandelt wurden.Als Kontrollgruppe wurden die Daten der prospektiven GTH-AH 01-2010 Studie genutzt.

Diese Beobachtungen legen eine Änderung der klinischen Praxis nahe. Patienten mit neu diagnostizierter erworbener Hämophilie sollte eine Prophylaxe mit Emicizumab angeboten werden, um das Blutungsrisiko zu verringern und genügend Zeit für die klinische Stabilisierung und die Verbesserung des allgemeinen Gesundheitszustands einzuräumen, bevor eine immunsuppressive Therapie in Betracht gezogen wird. Die Ergebnisse der AHA-EMI Studie wurden bereits im Okt 2023 im Fachmagazin: The Lancet >>