Gentherapie für Hämophilie: from Bench to Bedside

Gentherapie bei der Hämophilie A: Ein Paradigmenwechsel?

Die Gentherapie stellt eine neue, in Kürze verfügbare Möglichkeit der Hämophiliebehandlung dar. In 3 kurzen Vorträgen werden wir Ihnen einen Überblick zu den aktuellen Behandlungsmethoden der Hämophilie sowie einen Einblick in die Gentherapie bei Hämophilie aufzeigen.

Herr Priv.-Doz Dr. Robert Klamroth aus Berlin ist ein ausgewiesener Experte auf dem Gebiet der Behandlung der Hämophilie und wird einen Überblick über die aktuellen Therapiealgorithmen geben. Frau Professor Margareth Ozelo aus Brasilien, Erstautorin der zulassungsrelevanten Gentherapiestudie bei Hämophilie* ist vor Ort und wird über die neusten Erkenntnisse zur Behandlung der Gentherapie bei der Hämophilie A informieren.

Dem Forschungsteam um Prof. Frank Buchholz an der Medizinischen Fakultät der TU Dresden ist es gelungen ein Enzym zu entwickeln, das gezielt und effizient eine Gen-Mutation im Faktor VIII-Gen korrigieren kann, welche für eine schwere Form der Bluterkrankheit Hämophilie A verantwortlich ist. Felix Lansing (PhD) wird uns über das spannende Potential der Designer-Rekombinasen* berichten.
Bitte registrieren Sie sich zur Veranstaltung hier:
www.gentherapie-haemophilie.info

Mit freundlichen Grüßen,
Prof. Dr. med. Martin Bornhäuser
OÄ Dr. med. Karolin Trautmann-Grill
Medizinische Klinik und Poliklinik I
Prof. Dr. med. Ralf Knöfler
Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
OA Dr. med. Oliver Tiebel
Institut für Klinische Chemie und Laboratoriumsmedizin
Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden

*Ozelo MC, Mahlangu J, Pasi KJ, Giermasz A, Leavitt AD, Laffan M, Symington E, Quon DV, Wang JD, Peerlinck K, Pipe SW, Madan B, Key NS, Pierce GF, O'Mahony B, Kaczmarek R, Henshaw J, Lawal A, Jayaram K, Huang M, Yang X, Wong WY, Kim B; GENEr8-1 Trial Group. Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A. N Engl J Med. 2022 Mar 17;386(11):1013-1025. doi: 10.1056/NEJMoa2113708. PMID: 35294811.
*Lansing F, Mukhametzyanova L, Rojo-Romanos T, Iwasawa K, Kimura M, Paszkowski-Rogacz M, Karpinski J, Grass T, Sonntag J, Schneider PM, Günes C, Hoersten J, Schmitt LT, Rodriguez-Muela N, Knöfler R, Takebe T & Buchholz F Correction of a Factor VIII genomic inversion with designer-recombinases Nat Commun, 2022, 13(1): 422